La Comisión Europea ha aprobado el medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR, tal y como ha anunciado hoy el propio laboratorio.
Por primera vez, hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años o más que tienen una mutación F508del y una mutación de función mínima serán susceptibles de recibir un medicamento que se dirige al defecto de la proteína causante de la enfermedad. Además, las personas de 12 años de edad y mayores que tienen dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex que ya estaban aprobados (Orkambi y Symkevi) serán susceptibles de recibir esta combinación triple.
En las próximas semanas, los pacientes de algunos países que ya habían llegado a un acuerdo previo de reembolso, como Inglaterra, Dinamarca e Irlanda, así como los que cuentan con disposiciones para el acceso en sus sistemas de atención médica, como Alemania, ya podrán disponer de este nuevo medicamento. Vertex afirma que se muestra comprometido para trabajar en estrecha colaboración con las autoridades sanitarias nacionales y los gobiernos de todos los demás países de Europa y asegurar así el acceso a Kaftrio lo antes posible. Con esta autorización de comercialización otorgada por la Comisión Europea, permite iniciar en España el proceso de aprobación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y su posterior negociación para su financiación.
Desde la Federación Española de Fibrosis Quística llevamos meses trabajando, junto con los médicos de la Sociedad Española de FQ y a través de la Fundación Española de FQ, para acortar los tiempos de espera en el acceso a este nuevo tratamiento. Hemos mantenido reuniones tanto con el laboratorio como con la AEMPS para trasladarles la necesidad de acortar al máximo los plazos de aprobación y negociación de precio del medicamento, y esperamos que no se demore tanto como con otros medicamentos, ya que nos encontramos en una situación de urgencia mayor debido a la pandemia por COVID-19.
Según los resultados de los dos ensayos clínicos realizados con Kaftrio, las mejoras en los pacientes son significativas. Harry Heijerman, profesor y director del Departamento de Neumología del Centro Médico Universitario de Utrecht, Países Bajos, afirma que “se ha demostrado que el régimen de combinación triple tiene un impacto importante en varias medidas de resultado en personas con FQ. Los datos clínicos mostraron mejoras significativas en la función pulmonar y otras medidas importantes, como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R”.
Por su parte, Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, celebra este gran avance: “Creemos que la aprobación del medicamento Kaftrio en Europea supone un gran paso en el tratamiento de la Fibrosis Quística, no sólo por los buenos resultados en los pacientes sino por el mayor abanico de mutaciones que contempla y que supone una esperanza para muchas personas que no contaban con un tratamiento indicado. Nos hubiese gustado que se hubiese aceptado la indicación más amplia, que es la que está aprobada en EEUU por la FDA, pero esto hubiese provocado un aplazamiento en el acuerdo de financiación en Europa de más de un año, por lo que la valoración positiva a una aprobación y financiación parcial es un avance del que se verán beneficiadas muchas personas”, afirma.
“Esperamos que el laboratorio tenga en cuenta la situación de crisis en la que nos encontramos a la hora de fijar un precio a este nuevo medicamento, para que no provoque un bloqueo en las negociaciones sobre su aprobación en España; y que el Ministerio de Sanidad mantenga su compromiso hacia las personas con Fibrosis Quística”, explica Juan Da Silva.
