A Comisión Europea aprobou o medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para persoas con Fibrose Quística de 12 anos en adiante cunha mutación F508del e unha mutación de función mínima (MF) ou dous mutacións F508del no xen CFTR, tal e como anunciou hoxe o propio laboratorio.
Por primeira vez, ata 10.000 persoas con FQ en Europa de 12 anos ou máis que teñen unha mutación F508del e unha mutación de función mínima serán susceptibles de recibir un medicamento dirixido ao defecto da proteína causante da enfermidade. Ademais, as persoas de 12 anos de idade e maiores que teñen dúas mutacións F508del e que actualmente son candidatos para un dos outros medicamentos de Vertex que xa estaban aprobados (Orkambi e Symkevi) serán susceptibles de recibir esta combinación triple.
Nas próximas semanas, os pacientes dalgunos países que xa chegaran a un acordo previo de reembolso, como Inglaterra, Dinamarca e Irlanda, así como os que contan con disposiciones para o acceso nos seus sistemas de atención médica, como Alemania, xa poderán dispor deste novo medicamento. Vertex afirma mostrarse comprometido para traballar en estreita colaboración coas autoridades sanitarias nacionais e os gobernos de todos os demais países de Europa e asegurar así o acceso a Kaftrio o antes posible. Con esta autorización de comercialización outorgada pola Comisión Europea, permite iniciar en España o proceso de aprobación por parte da Axencia Española de Medicamentos e Producos Sanitarios (AEMPS) e a súa posterior negociación para o seu financiamento.
Dende a Federación Española de Fibrose Quística levamos meses traballando, xunto cos médicos da Sociedad Española de FQ e a través da Fundación Española de FQ, para acortar os tempos de espera no acceso a este novo tratamiento. Mantivemos reunións tanto co laboratorio como coa AEMPS para trasladarlles a necesidade de acortar ao máximo os prazos de aprobación e negociación de precio do medicamento, e esperamos que non se demore tanto como con outros medicamentos, xa que atopámonos nunha situación de urxencia maior debido á pandemia por COVID-19.
Según os resultados dos dous ensaios clínicos realizados con Kaftrio, as melloras nos pacientes son significativas. Harry Heijerman, profesor e director do Departamento de Neumoloxía do Centro Médico Universitario de Utrecht, Países Bajos, afirma que “se ha demostrado que el régimen de combinación triple tiene un impacto importante en varias medidas de resultado en personas con FQ. Los datos clínicos mostraron mejoras significativas en la función pulmonar y otras medidas importantes, como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R”.
Pola súa parte, Juan Da Silva, presidente da Federación Española de Fibrosis Quística, celebra este gran avance: “Creemos que la aprobación del medicamento Kaftrio en Europea supone un gran paso en el tratamiento de la Fibrosis Quística, no sólo por los buenos resultados en los pacientes sino por el mayor abanico de mutaciones que contempla y que supone una esperanza para muchas personas que no contaban con un tratamiento indicado. Nos hubiese gustado que se hubiese aceptado la indicación más amplia, que es la que está aprobada en EEUU por la FDA, pero esto hubiese provocado un aplazamiento en el acuerdo de financiación en Europa de más de un año, por lo que la valoración positiva a una aprobación y financiación parcial es un avance del que se verán beneficiadas muchas personas”, afirma.
“Esperamos que el laboratorio tenga en cuenta la situación de crisis en la que nos encontramos a la hora de fijar un precio a este nuevo medicamento, para que no provoque un bloqueo en las negociaciones sobre su aprobación en España; y que el Ministerio de Sanidad mantenga su compromiso hacia las personas con Fibrosis Quística”, explica Juan Da Silva.
