O primeiro estudo probou o VX-445 combinado con tezacaftor/ivacaftor (os dous fármacos que compoñen Symdeko) en persoas con Fibroses Quística de 12 anos de idade ou maiores que teñen unha copia da mutación F508del e unha mutación de función mínima. Os resultados indicaron que despois de 28 días os que recibiron VX-445 combinados con tezacaftor/ivacaftor tiveron un aumento do 13,8 por cento na función pulmonar en comparación cos participantes que tomaron un placebo.
O segundo estudo incluíu a persoas con FQ de 12 anos de idade e maiores que teñen dúas copias da mutación F508del. O ensaio comparou a efectividade de VX-445 combinada con tezacaftor/ivacaftor a tezacaftor/ivacaftor só. Os participantes que recibiron a tripla combinación tiveron unha melloría do 10 por cento na función pulmonar despois de 28 días sobre os que recibiron só tezacaftor/ivacaftor sen VX-445.
“Os resultados de hoxe reafirman a nosa crenza de que unha terapia de tripla combinación traerá un beneficio significativo á comunidade de FQ, e ten o potencial de expandir eventualmente a terapia moduladora para tratar a causa subxacente da FQ para máis do 90 por cento das persoas coa enfermidade “, dixo Michael P. Boyle, M.D., Vicepresidente Senior de desenvolvemento terapéutico da Fundación Americana de Fibrose Quística. “Este sería un paso incrible cara á nosa meta de asegurar que todas as persoas con FQ teñan tratamentos efectivos e, en última instancia, unha cura”.
A combinación tripla VX-445 é unha das dúas posibles terapias de tripla combinación que se someteron a ensaios clínicos en etapa tardía por Vertex desde 2018. Os resultados preliminares para o outro candidato a fármaco, VX-659 en combinación con tezacaftor/ivacaftor, foron lanzados en novembro.
Despois da finalización dos ensaios de fase 3 para ambos os candidatos de fármacos (VX-445 tripla combinación e VX-659 tripla combinación), Vertex decidirá cal se enviará á FDA dos Estados Unidos para a súa aprobación. Vertex indicou que presentarán unha nova aplicación de medicamentos á FDA para persoas con dúas mutacións F508del, así como para persoas cunha soa mutación F508del e unha mutación de función mínima durante o terceiro trimestre de 2019, cunha decisión da FDA anticipada en 2020.
Se é aprobada pola FDA, a combinación tripla sería o primeiro modulador de CFTR que podería beneficiar co tempo á maioría das persoas con FQ que teñen unha soa copia da mutación F508del.
As terapias de combinación tripla representan un avance significativo no tratamento da FQ. Con todo, a Fundación é firme no seu compromiso de atopar tratamentos para a causa subxacente da enfermidade para todas as persoas con FQ, e estanse levando a cabo programas significativos para tratar as mutacións non sense e raras que non se beneficiarán dos moduladores de CFTR, así como o desenvolvemento de tratamentos para as complicacións da enfermidade.
Nota de prensa de Vertex: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/correcting-and-replacing-two-phase-3-studies-triple-combination
[/et_pb_text][/et_pb_column][/et_pb_row][/et_pb_section]
