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Noticias fqgalicia
Martes 15 de Mayo de 2012 08:13

Escritorio de noticias de interrupción diaria | @dailydisrupt |

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha dado a conocer hoy el análisis preliminar de los datos del estudio Fase 2 de VX-809 y KALYDECO (ivacaftor) que han mostrado mejoras significativas en la función pulmonar (FEV1) en adultos con Fibrosis Quística (FQ) que tienen dos copias (homocigotos) de la mutación más común en FQ delta F508. Se realizó un análisis posterior y  aproximadamente la mitad de las personas con FQ habían completado 56 días de tratamiento.

Los resultados actuales se basan en datos de 37 pacientes homocigotos F508 del que completaron el tratamiento en el estudio de 56 días y 11 pacientes con una o dos copias de la mutación F508 del que recibieron placebo

Se observó una mejoría estadísticamente significativa en la función pulmonar (cambio absoluto en el porcentaje previsto de VEF1) a través de los grupos de tratamiento combinados respecto al valor basal en comparación con el placebo (p = 0,002).

De los que recibieron VX-809 y KALYDECO (250 mg, cada 12 horas), aproximadamente el 46 por ciento (17/37) experimentaron una mejoría absoluta desde el inicio hasta el día 56 en la función pulmonar de 5 puntos porcentuales o más, y aproximadamente el 30 por ciento (11/37) experimentaron una mejoría absoluta desde el inicio hasta el día 56 de 10 puntos porcentuales o más. Ninguno de los pacientes tratados con placebo (0/11) alcanzó un punto de porcentaje de 5 o más de mejoría desde el inicio hasta el día 56 en la función pulmonar. La mayoría de los efectos secundarios fueron leves o de severidad moderada y comparables entre los grupos tratamiento y placebo.

El estudio dispone de datos actuales y completos, incluyendo análisis estadísticos de todos los grupos de pacientes y estará disponible a mediados de 2012. Vertex tiene previsto iniciar el  estudio piloto de VX-809 y KALYDECO en personas con 2 copias de la mutación delta F508, está pendiente de los resultados finales del estudio y de las negociaciones con las agencias reguladoras.  La evaluación de los pacientes con una copia (heterocigotos, n=21) de la mutación delta F508 está en marcha, pero en el momento de este análisis no hubo bastantes pacientes que completaron el estudio para sacar conclusiones del mismo.  Estos datos completos se incluirán en el análisis final del estudio y se utilizarán para determinar los próximos pasos a realizar para el desarrollo d eVX-809 y KALYDECO en pacientes heterocigotos delta F508. Vértice será anfitrión de una conferencia telefónica para inversores y medios de comunicación hoy, 07 de mayo de 2012 a las 8:30 a.m. ET para discutir este análisis de datos provisionales.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta aproximadamente a 30.000 personas en EEUU y 70.000 en todo el mundo. Se estima que casi la mitad de personas con FQ tienen dos copias de la mutación delta F508.

“Durante los últimos 14 años, nuestros equipos se han centrado en conocer la causa subyacente de la FQ para poder desarrollar nuevos medicamentos para ayudar a tantos pacientes como sea posible. Hoy creemos que estamos un paso más cerca de ese objetivo” dijo Chris Wright, MD, Ph. D Vicepresidente Sénior de Vertex. “Las personas con 2 copias de la mutación delta F508 tienen una de las formas más graves de fibrosis quística. En estos pacientes, la combinación VX-809 y KALYDECO dio lugar a mejoras significativas en la función pulmonar que supero nuestra expectativas. Esperamos iniciar las gestiones con los organismos reguladores a final de este año, cuando tengamos los datos completos del estudio, con el objetivo de avanzar en un estudio piloto lo más rápidamente posible.

La función pulmonar es el indicador más importante de la progresión de la enfermedad en las personas con FQ y mejorar la función pulmonar es el objetivo de cada nuevo tratamiento”, dijo Michael P. Boyle, M.D, FCCP, Profesor de medicina, Director del Centro para Adultos Johns Hopkins, e investigador principal de este estudio.  “Si bien esperamos con impaciencia los resultados del resto del ensayo, es sin duda alentador que este análisis provisional mostró una significativa mejoría en la función pulmonar en personas con dos copias de la mutación delta F508 que recibieron VX-809 y KALYDECO.

Resultados provisionales:

Los datos de la primera parte de este estudio se anunciaron en 2011. Los datos provisionales anunciados hoy son de la fase 2 del estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo. En esta parte del estudio se reclutaron 108 personas con FQ mayores de 18 años y con una o dos copias de la mutación delta F508, que se dividieron en cinco grupos de tratamiento de aproximadamente 20 pacientes cada uno. Tres grupos de pacientes homocigóticos fueron escogidos aleatoriamente para recibir solo VX-809 (200 mg, 400 mg o 600 mg) durante 28 días y luego en combinación con KALYDECO (250 mg) durante 28 días. Un grupo de pacientes heterocigóticos recibió VX-809 (600mg) durante 28 días y luego en combinación con KALYDECO (250 mg) durante un periodo adicional de 28 días. El grupo placebo incluyó tanto a pacientes homocigóticos como heterocigóticos.

La función pulmonar: la enfermedad pulmonar progresiva es la fuente principal de la enfermedad y la causa principal de muerte en personas con FQ.  Normalmente las personas con FQ pierden de 1% a 2% de su función pulmonar  (FEV1) cada año.

La mejoría en la función pulmonar (cambio absoluto en el porcentaje previsto en FEV1) se observo en todos los grupos de combinación de dosis terapéuticas en los pacientes homocigóticos.  El porcentaje de pacientes que experimentaron una mejoría absoluta de la función pulmonar desde el inicio fue el siguiente:

Cloruro en sudor: Los niveles elevados de cloruro en sudor son una característica de diagnóstico en FQ y son el resultado de la disfunción de la proteína CFTR. Aunque no es un parámetro clínicamente validado, una reducción en cloruro en sudor se considera un biomarcador de la mejorada función CFTR en la piel.

Uno de los criterios principales de valoración en este estudio es el cambio en cloruro en el sudor a partir desde el día 28 hasta el día 56. La reducción de cloruro en el sudor se observo entre los días 28 y 56 en pacientes tratados con VX homocigotos-809 y KALYDECO. En el momento de este análisis provisional estas reducciones no fueron estadísticamente significativas.

Se observó una significativa reducción en cloruro en el sudor en los pacientes tratados con VX-809 solamente (inicio día 28)

Seguridad: Un criterio de valoración co-principal en este estudio es la seguridad. Los resultados de seguridad incluyen los datos de todos los pacientes que se iniciaron en el tratamiento antes de este análisis intermedio. El VX-809  fue generalmente bien tolerado solo y en combinación con KALYDECO. Los efectos secundarios más  comunes fueron de naturaleza pulmonar. La mayoría de los eventos secundarios fueron de severidad leve o moderada y comparable entre los grupos de tratamiento y placebo. La tasa de efectos secundarios fue similar entre los grupos de tratamiento y placebo.

La FQ es causada por la proteína CFTR defectuosa o inexistente resultado de las mutaciones en el gen DFTR. Localizado en la superficie de las células, la proteína CFTR actúa como canal para regular el flujo de sal y agua dentro y fuera de las células. En las personas con la mutación delta F508 en el gen CFTR, muy poca o ninguna proteína CFTR llega a la superficie de la célula. Como resultado, un moco espeso y pegajoso se acumula y bloque los pasajes en muchos órganos dando lugar a una variedad de síntomas.  El moco se acumula y obstruye las vías respiratorias en los pulmones, causando infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo. El VX-809, conocido como corrector de la CFTR, se cree que ayuda a las proteínas CFTR a llegar a la superficie de la célula. Kalydeco, conocido como potenciador del CFTR, mantiene los canales de proteína CFTR abierto más tiempo para aumentar el flujo de sal y agua dentro de la célula.

VX-809 y Kalydeco fueron descubiertos en el marco de colaboración de la Fundación de FQ Therapeutic, entidad sin ánimo de lucro para la investigación de medicamentos para FQ y la filial de desarrollo de la Fundación de FQ.

Acerca de Kalydeco-

Kalydec (ivacaftor) es el primer tratamiento para atacar la causa subyacente de la FQ. En EEUU, KALYDECO (150 mg, cada 12 horas) fue aprobado en enero de 2012 para su uso en personas con FQ mayores de 6 años que tienen al menos una copia de la mutación G551D en el gen CFTR.

Vertex mantiene los derechos en todo el mundo para el desarrollo y comercialización de Kalydeco. En Octubre de 2011, Vertex presento una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento  (EMA) para Kalydeco y ha recibido el acuerdo de la EMA para la evaluación acelerada en Europa. La revisión de la normativa EMA está en curso.


KALYDECO (150mg, q12h) es un medicamento de prescripción médica utilizado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 años de edad y mayores que tienen la mutación G551D en el gen CFTR. Kalydeco no se puede utilizar en personas con FQ que tengan otro tipo de mutación. No es eficaz en pacientes con FQ con dos copias de la mutación F508 del en el gen CFTR. No se sabe todavía si Kalydeco es segura y efectiva en niños menores de 6 años.

No se debe utilizar con ciertos medicamentos, incluidos los antibióticos rifampicina y la rifabutina, medicamentos anticonvulsivos (fenobarbital, carbamazepina, fenitoína o) o el suplemento herbal de San Juan.

KALYDECO puede causar efectos secundarios graves. En los pacientes que toman Kalydeco se ha producido un aumento de enzimas hepáticas en la sangre así como en aquellos que recibieron placebo. Se recomienda una evaluación regular.

Los efectos secundarios más comunes asociados con KALYDECO incluyen: dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior (resfriado común), incluyendo dolor de garganta, nasal o congestión nasal y secreción nasal, estómago (abdomen), diarrea, erupción cutánea, náuseas y mareos.

Los pacientes deben informar a sus médicos acerca de cualquier efecto secundario que le moleste o no desaparezca.

 
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